化学新闻

新药介绍「RADICUT」——ALS渐冻人的春天近了吗?

“今天,我想把我的经历记录下来。

药的名字叫「RADICUT」。

这种药可以延缓ALS的发展进程。

但是很可惜,始终还是不能根治这种病。

日本是在去年7月才得到的新药许可。

我在第一时间,即7月2日开始使用。这应该是岐阜县第一人了吧。(引用:Blogos 2016年2月3日)。”

“Blogos”是一个通过个人注册账号来发表个人博客的网站,虽然实时性不高,但却充满着一个个鲜活的声音。

以上那段文字,就是引用自“Blogos”中,日本FC岐阜足球俱乐部前社长–恩田圣敬先生的一段话。

日本有一个我个人非常喜欢的电视节目叫“梦之扉+”,其中有一集讲的是,2年前,时任FC岐阜足球俱乐部社长的恩田先生突然得了ALS(肌萎缩侧索硬化症),并在家中休养的故事。节目中就提到了这种新药的名字,所以我就想写一篇短文来介绍一下ALS和这种新药。

ALS是种怎么样的病?

肌萎缩侧索硬化症,英语名:amyotrophic lateral sclerosis,简称ALS,俗称渐冻人症。它是一种不可逆的致死性运动神经元疾病,主要症状是四肢和躯干的肌肉逐渐无力和萎缩。这种病一般进展迅速,半数以上患者诊断后的平均生存期为3-5年,最后多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭。尽管到目前为止,ALS仍是一种无法治愈的疾病,但从1999开始,一种能延缓ALS进展的药物——利鲁唑(Riluzole)就已经被日本纳入医保范围。

2015年6月,一直用于治疗急性脑梗塞的药物依达拉奉(edaravone),被证实在延缓肌萎缩侧索硬化症中有显著功效。

美国著名的棒球手卢伽雷于1941年死于此病,故此病也被称为“卢伽雷症”。在他死后,随着以他的事迹为原型的电影“The Pride of the Yankees”的热映,他的事迹被越来越多的美国大众所熟知。他的病一度被认为是慢性外伤性脑膜炎,直到最后才被确诊为发病率极低的肌肉萎缩性侧索硬化症。2014年,这种病因为“冰桶挑战”再一次受到大众的关注。1974年,日本将这种疾病认定为指定疑难疾病。每年的发病率为1-2/10万人.高发年龄段为40-60岁,其中男性发病率为女性的2倍。

文章开头所引用的博客的作者,恩田先生,也在发病后的一年开始无法说话,需要在轮椅上生活。那么,在他的博客中所提到的ALS的新药「RADICUT」,到底是一种怎么样的药呢?

老药新用

RADICUT【通用名:依达拉奉(edaravone)】,作为“ALS的治疗药”这一新适应症,是在去年7月才在日本通过审批的。正如博客中所说,这是一种不能根治,只能延缓发病进程的药物,是作为一种“脑细胞的保护药”在销售。

Edaravone是三菱化学(现在的田边三菱制药)在2011年开发上市的。到了2011年,由于专利过期,市场上出现了很多仿制药。它的作用机制的核心是抗氧化作用。也就是通过去除患者体内积累的自由基,来抑制梗塞周围局部脑血流量的减少。

具体的作用机制如下图所示。Edaravone在人体内,通过拔掉羰基α位的氢,生产Edaravone离子。接着和自由基(XOO・)反应,生成Edaravone自由基,并得到其更为稳定的共轭结构。它可以作为自由基清除剂,与氧气反应得到4,5-二酮,进一步水解得到OPB。


图片1

把自由基(radical)切除(cut),两个英语单词合并得到「RADICUT」,这种简单直观的药品命名方式在日本药品命名中很据代表性。RADICUT,作为一种治疗急性脑梗塞的药物,在药学工作者的努力下,开发出了对于ALS的新的适应症,即通过去除自由基,为神经系统提供神经保护性支持,潜在延缓疾病发展或着限制额外的伤害。

正如同其他AL患者在博客中描述的那样:“对于ALS患者来说,RADICUT的出现,就如同溺水的人看见了救命稻草。”

在如今没有更好的治疗方案的情况下,RADICUT的确让ALS患者看到了希望的曙光。所以在此,我为RADICUT这个药做一些最基础的科普,为患者可以简明的了解这个药的作用和局限献绵薄之力。同时,我也呼吁国家和科研机构可以投入更多的人力和物力到这项疾病的研究,早日能够研制出可以根治ALS的新药,造福患者。

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Rong Shen

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